生きた人間の体内でRNAを直接編集することに成功

ソース：https://x.com/YujunWale/status/1940636090383351882

新型のCRISPRツールは、DNAに触れることなく生体内のRNAを編集できます

科学者たちは、次世代のCRISPRツールを初めて利用し、生きた人間の体内でRNAを直接編集することに成功しました。これにより、遺伝性疾患に対して、遺伝子組換えを伴わない可逆的でより安全な治療法が実現する可能性があります。この新プラットフォーム「CRISPR-Cas13」は、タンパク質生成を担当する分子であるメッセンジャーRNA（mRNA）を標的とし、本質的に医師が細胞が行動する前に指令を書き換えることを可能にします。

この画期的な成果はボストンの臨床試験で実現し、希少な神経系疾患を患う患者に、標的RNAを標的としたCRISPRを脊髄液に直接注射しました。数日以内に、誤ったRNA配列が修正され、正常なタンパク質発現が回復しました。DNAを一切変更する必要はありませんでした。RNAは自然に分解されるため、これらの編集は一時的で調整可能であり、ソフトウェアの設定を変更するのと同様です。

これは、脳疾患、自己免疫疾患、さらにはウイルス感染の治療への道を開き、DNA編集に伴う倫理的・安全上のリスクを回避します。また、RNA編集は次世代に遺伝しないため、遺伝的遺伝子改変に関する議論を回避できます。

このチームは、誤った転写物のみを標的とし、健康なRNAに影響を与えない改良された酵素を使用しました。この方法は、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症、さらには一部の侵襲性てんかんにおいて、良好な治療可能性を示しています。これは、CRISPR 2.0のように、より正確で適応性が高く、おそらくより安全な、柔軟なツールです。

研究者たちはこれを「生物のスペルチェック」と呼んでおり、間違った単語だけを書き換え、ページの他の部分はそのまま残します。プログラム可能な医療の時代は、より速く、より安全な段階に入っています。そして、そのすべてはRNAによって書かれることになるでしょう。